Redakcja: Na czym polega wynalazek pańskiej grupy badawczej?

prof. Jacek Jemielity: Nasz wynalazek polega na modyfikacji mRNA, czyli przepisu na białko. W każdej komórce zachodzi proces biosyntezy białka i jest to coś naturalnego. Komórki wykorzystują do tego właśnie cząsteczki informacyjnego RNA jako przepis na konkretne białko. Istnieje pomysł, aby mRNA wykorzystać jako czynnik terapeutyczny w tak zwanej terapii genowej. Terapia ta polega na dostarczaniu do komórek pacjenta genetycznego przepisu na białko, które ma być terapeutykiem. Cząsteczki mRNA są jednak ze swej natury bardzo nietrwałe i aby mogły zostać wykorzystane do celów terapeutycznych należy je zmodyfikować.

Nasz wynalazek polega na wymianie jednego z 80 000 atomów, z jakich przeciętnie składa się cząsteczka mRNA, w pewnym specyficznym miejscu tej cząsteczki, aby uczynić ją bardziej trwałą i produktywną. Dzięki temu może ona zostać wykorzystana jako czynnik terapeutyczny. Takie terapeutyczne mRNA posiada szereg różnych zastosowań, a najbardziej zaawansowane zastosowanie, znajdujące się w kilku różnych badaniach klinicznych, to zastosowanie mRNA do tzw. szczepionek przeciwnowotworowych. Polega ono na wstrzykiwaniu do węzłów chłonnych pacjenta mRNA, które koduje informacje o białku charakterystycznym dla danego rodzaju nowotworu. W węzłach chłonnych znajduje się duża ilość komórek dendrytycznych pochłaniających to mRNA. Ulega ono ekspresji, a następnie zostaje zsyntetyzowane. Prezentowane powierzchnie komórek dendrytycznych wykorzystywane są do szkolenia limofocytów T, tzw. zabójców. Te zaś poszukują w naszym organizmie komórek zawierających to białko, czyli komórek nowotworowych, które potem niszczą. Na tym właśnie polega koncepcja szczepionek nowotworowych opartych na mRNA.

W jaki sposób osiągnięcie Pana zespołu pomoże w walce z rakiem?

MRNA jest ze swojej natury bardzo nietrwałe, a więc żeby w ogóle myśleć o wykorzystaniu mRNA należało je ustabilizować, czyli sprawić aby w warunkach komórkowych i pozakomórkowych było ono trwalsze. Jest to metoda bardzo ogólna, a więc każdy rodzaj mRNA można stabilizować w ten sposób. Możemy sobie wyobrazić, że niemal dla każdego rodzaju nowotworu można znaleźć charakterystyczne białko, a następnie zakodować je w postaci tak stabilizowanego produktywnego mRNA i w ten sposób myśleć o leczeniu bardzo różnych rodzajów nowotworów. Oczywiście każdy nowotwór to zupełnie inna choroba. Dla każdego nowotworu trzeba zidentyfikować charakterystyczne białko, a następnie przeprowadzić żmudne badania kliniczne. W tej chwili prowadzone są badania nad dwoma rodzajami szczepionek przeciwnowotworowych: nad szczepionką przeciwko czerniakowi złośliwemu oraz wkrótce rozpoczynające się badania przeciwko szczepionce na raka piersi. Oczywiście w związku z tym, że licencje do naszego wynalazku kupiły firmy farmaceutyczne, mają one swoje plany na wykorzystanie wynalazku i być może wkrótce usłyszymy o nowych rodzajach szczepionek przeciwko innym nowotworom.  

Jaka będzie kolejna faza badań i kiedy lek może trafić na rynek?

Na to pytanie dość trudno odpowiedzieć. Ta metoda terapeutyczyna jest innowacyjną terapią i nad tego typu rozwiązaniami pracuje szereg firm. W tej chwili w przypadku badań nad czerniakiem złośliwym zakończyła się pierwsza faza badań klinicznych i nastąpiły przygotowania do drugiej fazy. Teraz muszą być przeprowadzone badania drugiej i trzeciej fazy, żeby lek po ich pozytywnym zakończeniu został dopuszczony do stosowania. Druga i trzecia faza badań klinicznych trwa zazwyczaj od 2 do 4 lat, ale oczywiście może się zdarzyć, że trwa również dłużej. Ze względu, że jest to zupełnie innowacyjna metoda terapii, trudno przewidzieć, kiedy nastąpi wprowadzenie tego typu terapeutyków na rynek. Optymiści twierdzą, że będzie to możliwe za 2-3 lata, ale czas pokaże.

Kto skorzysta na sukcesie wynalazku?

W pierwszej kolejności mam nadzieję, że skorzystają pacjenci, natomiast z punktu widzenia komercjalizacji wygląda to tak, że wynalazek powstał we współpracy naszego zespołu z badaczami ze Stanów Zjednoczonych. Kiedy zrozumielismy, że ma on potencjał komercyjny, to wyniki tych badań opatentowaliśmy, a następnie opublikowaliśmy wyniki naszych badań i wtedy nawiązaliśmy współpracę z firmą BioNTech, która następnie nabyła licencję do korzystania z wynalazku od naszego uniwersytetu i uniwersytetu Lousiana State w Stanach Zjednoczonych. Dzięki wsparciu ludzi, którzy znają się na negocjacjach biznesowych w tego typu przypadkach, interesy właścicieli patentu, czyli uniwersytetów polskiego i amerykańskiego zostały zabezpieczone. Tak więc, na każdym etapie uniwersytet uzyska korzyści materialne, a w szczególności, co jest niezwykle ważne, również wtedy, kiedy lek zostanie wprowadzony na rynek. Również wówczas właściciele patentu mają zabezpieczone swoje interesy finansowe, oczywiście w proporcjach, w jakich na tym rynku jest to przyjęte.

Oglądaj całość